Foi aprovado pelo Senado Federal, o Projeto de Lei Complementar 56/2016 que institui uma nova Política Nacional para Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS).

Segundo informações divulgadas pela Agência Câmara, o objetivo da nova política é proporcionar acesso a serviços e cuidados adequados aos pacientes diagnosticados com alguma forma de doença rara e, quando for o caso, acesso a tratamentos disponíveis no mercado, inclusive através de mecanismos diferenciados de registro sanitário e a incorporação de medicamentos órfãos pelo SUS.

Os “medicamentos órfãos” recebem este nome devido ao pouco interesse da indústria farmacêutica, porque em condições normais de mercado não é vantajoso desenvolver remédios destinados a um pequeno número de doentes.