Pacientes terão à disposição terapia medicamentosa alfa-glicosidase

Foi publicado no Diário Oficial da União (DOU) portaria que incorpora a alfa-glicosidase no Sistema Único de Saúde (SUS) para tratamento da doença rara conhecida por Doença de Pompe. A terapia medicamentosa estará disponível para pacientes com a forma precoce da doença. Nesses casos, os sintomas aparecem antes de 12 meses de vida. O medicamento estará disponível em até 180 dias no SUS e pode aumentar a expectativa de vida desses pacientes e reduzir a velocidade de progressão da doença.

A Doença de Pompe é causada por um gene defeituoso, que gera deficiência de uma enzima que auxilia no funcionamento dos músculos.  E, diante da produção reduzida ou mesmo da sua falta total, as células musculares não conseguem a energia necessária, levando a destruição do tecido muscular. A doença não tem cura, mas pode ser controlada. Os pacientes devem fazer o uso do medicamento por toda a vida.